中国医学科学院自成立以来,在牵头和组织国内历次重大科研活动中,起到了“医学科学研究国家队”的龙头作用。在五十年代后期,刚刚组建的中国医科院开展了鼠疫、霍乱、疟疾、血吸虫等疾病的流行病调查和防治工作,为控制全国范围的传染病、流行病和地方病做出了重大贡献。随后又牵头组织承担了肿瘤防治研究和心血管疾病防治研究的重任。在肿瘤防治研究等方面取得不少世界领先的成果。并在心脑血管疾病治疗上部分达到国际先进水平。